Mais de 13 milhões de pacientes brasileiros que sofrem com algum dos 8 mil tipos de doenças raras serão beneficiados por uma nova resolução publicada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A medida agiliza a aprovação de remédios utilizados nesses tratamentos ao dar prioridade à análise dessas petições, assim a liberação dos protocolos desses medicamentos fica mais rápida.
A novidade passou a valer nesta quarta-feira, 28 de fevereiro, data em que é lembrado o Dia Mundial de Doenças Raras e luta desses pacientes para garantir o direito a tratamento. O Congresso Nacional foi iluminado de azul, roxo, rosa e verde para marcar a data.
Classificação
A Organização Mundial da Saúde (OMS) considera como doença rara as enfermidades que atingem até 65 pessoas em um grupo de 100 mil habitantes. Apesar da baixa incidência, há grande variedade de doenças, a maior parte delas – 80% – estão ligadas a problemas genéticos.
Alvos
Essas doenças costumam se manifestar sobretudo na infância. A estimativa da Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) é que 75% dos pacientes já apresentem sintomas entre 0 e 5 anos de idade.
Tratamento
Uma vez que 10% das doenças raras são tratadas com remédios, liberar essa medicação com menos burocracia é essencial para a melhoria da qualidade de vida dos pacientes e familiares.
Tipos
Já foram diagnosticadas mais de 8 mil formas de síndromes raras no mundo. Em geral, os distúrbios apresentam sintomas progressivos e degenerativos. Entre elas estão:
- Transtorno do Déficit de Atenção/Hiperatividade (TDAH): a doença atinge até 5% das crianças e compromete o comportamento dos pacientes, que têm dificuldades com planejamento de atividades e para manter a concentração. Pesquisas apontam que o TDAH envolve alterações genéticas.
- Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA): a informação sobre a doença se popularizou com o “desafio do gelo” nas redes sociais. A ELA é uma doença neurológica que compromete o funcionamento dos músculos.
- Doença de Fabry: a disfunção também tem causas genéticas que propiciam o acúmulo de gordura nas células, atrapalhando seu funcionamento. Os pacientes costumam manifestar alterações de humor, insuficiência renal e problemas cardíacos e cerebrais. Contudo, um tratamento com reposição de enzimas é uma esperança aos pacientes.
Fonte: Governo do Brasil
Foto: Agência Brasil
